基因编辑

Posted 2020-09-20 DY数据科学实验室

自 2012 年 CRISPR 技术诞生以来，这种比传统“基因剪刀”ZFN、TALEN 敲除效率更高的基因编辑工具逐渐成为遗传工程研究的焦点之一。目前，两次荣登《科学》杂志“年度十大科学突破”榜单的 CRISPR 技术已被广泛应用于生物医疗、植物改性等领域。

不过，由于这种新兴技术问世时间不长，现阶段有不少基因工程的科研人员对于 CRISPR 的研究仍处于入门阶段。为了帮助科研人员更快地进入这一领域，总部位于加州西部的基因工程公司 Synthego 结合云技术建立了一个可实现远程操控的自动化基因编辑工具合成平台 。

“目前 80%的 CRISPR 技术研究人员大都是基因工程领域的‘入门汉’，所以我们希望建立一个可提供研究解决方案的平台，从而简化他们的研发过程。”公司 CEO Pual Dabrowski 在近日举行的初创公司活动 TechCrunch Disrupt 上说道。
据了解，与目前包括 Gen9 和 Twist Bioscience 在内的更关注于 DNA 的大公司不同，Synthego 走的方向是合成 CRISPR RNA——“基因剪刀”的 GPS。Paul 表示，相比于以往依赖质粒或体外转录基因编辑工具，他们经优化后自动化合成的“向导”RNA 定位水平更高，可让“剪刀”实现更加高效的基因敲除率。

虽然公司创始人 Pual Dabrowski 和 Michael Dabrowski 俩兄弟也是基因研究领域的“门外汉”，但他们早年间在 Space X 担任工程师时受到了 Elon Musk 的影响，因而对实现工程自动化情有独钟。加上公司洽谈了来自加州大学戴维斯分校、马萨诸塞理工学院、哈佛大学、斯坦福大学、加州大学伯克利分校等等的合作伙伴，使得 Synthego 合成的 RNA 在实现 90%高效敲除率的同时，还能实现较低的研发成本及耗时 ——Synthego RNA 合成方案的成本比其他同类方案供应商低五倍，且可将数周的实验准备时间缩短至几天。
值得一提的是，除了提供“向导”RNA 解决方案，Synthego 的平台还为用户提供源自 9000 个物种的 100000 个特定基因组。鉴于此，即使是难以承担研究过程中所需基因测序费用的小型机构亦能开展其基因编辑实验。

目前，Synthego 的用户已经覆盖至 35 个国家和地区（如美国、英国、中国、澳大利亚等）。另外，其研究还受到生物化学家 Jennifer A. Doudna、风投公司 8VC 创始人 Drew Oetting 等等的关注，并因此于今年年初获得 4100 万美元的 B 轮融资。

不过，这只是 Dabrowski 兄弟进军生物界的第一步，他们希望利用这笔近期融得的资金继续扩展其产品类别及团队阵容，以实现他们的长远目标——“ 我们的目标是实现生物技术研究全面自动化，让其变得像计算机编程一样简单。 ”Pual 在一次电话采访中提到。

                           ——————本文摘自推酷粹客       陶艳杰